A primeira terapia genética destinada ao tratamento de uma forma rara de perda auditiva hereditária foi aprovada pelas autoridades de saúde dos Estados Unidos. O medicamento, denominado Otarmeni, foi desenvolvido pela empresa de biotecnologia Regeneron e recebeu a autorização da Food and Drug Administration (FDA), a agência reguladora responsável pela aprovação de medicamentos no país.
Otarmeni é indicado para pacientes que sofrem de perda auditiva severa a profunda, resultante de mutações no gene OTOF. Este gene é crucial para a produção de uma proteína que transmite os sinais sonoros do ouvido interno ao cérebro. Alterações nesse gene comprometem a comunicação entre o ouvido e o sistema nervoso, levando à deficiência auditiva desde os primeiros meses de vida.
A terapia é administrada em uma única dose, por meio de uma injeção diretamente no ouvido interno, realizada por um cirurgião. O objetivo é inserir uma cópia funcional do gene OTOF, permitindo que as células auditivas restabeleçam a transmissão adequada dos sinais sonoros.
A aprovação do Otarmeni foi fundamentada em um estudo clínico que envolveu 20 crianças e adolescentes, com idades entre 10 meses e 16 anos. Após alguns meses de acompanhamento, mais de 80% dos participantes demonstraram uma melhora significativa na capacidade auditiva.
